研发资金反弹 研发效率提升 更多创新药物获批 这意味着什么？

日前，IQVIA人类数据科学研究所（IQVIA Institute for Human Data Science）发布了关于2024年全球生物医学产业研发的研究报告（Global Trends in R&D 2024）。其中的数据分析显示，随着整体研发资金的增加、临床试验于特定领域的增长、研发效率的提高与创新药物获批数量增加，全球生物医药行业正展现出复苏和增长的积极迹象。

分析显示，包含IPO、后续融资以及风投资金等整体生物医药产业研发资金在2023年呈现反弹趋势，其中又以后续融资占整体研发资金最大比例，达38%。

此外，2023年的并购（M&A）交易价值与数量也呈现上升趋势。

在2023年共有31项总额超过20亿美元的大型交易，其中癌症领域占了55%为最大宗，而神经学与心血管代谢领域则分别占了17%与8%。许多大型交易与抗体偶联药物（ADC）相关，在总共12项癌症领域交易当中，ADC便占了6项。著名例子包含辉瑞（Pfizer）于去年3月斥资约430亿美元收购ADC先驱公司Seagen，以及艾伯维（AbbVie）于11月时以总额达约101亿美元收购ImmunoGen并获得其“first-in-class”ADC疗法。

值得一提的是，在2023年与人工智能（AI）、机器学习（ML）或其他高级分析技术相关的交易总额是前两年的两倍，这些交易多聚焦于这些技术在药物发现和患者群体识别，显示产业界持续看好人工智能在新药开发上的应用。

此外，分析显示，许多源自AI/ML的分子管线在2023年转向临床后期开发，其中处于2期试验阶段的管线数量比前一年几乎增加了一倍。在管线开发过程中，AI/ML最常被应用于药物设计与靶标识别，各自占比为42%与33%。

临床试验方面，随着新冠疫情趋缓及相关临床试验的大幅减少，整体临床试验数量下降，然而特定领域的临床试验却呈现增长趋势。其中，与2022年相较，实体瘤临床试验总数在2023年增加了1%，其中与PD-1/PD-L1相关的实体瘤试验则增加了2%。值得注意的是，癌症领域当中许多新兴治疗模式兴起，其中以ADC与多特异性抗体为代表，分别占癌症领域管线的9%与5%。

在2023年共有631项细胞与基因疗法（CGT）相关临床试验开展，其中CAR-T疗法为主要模式，占了39%，而包含自然杀伤（NK）、T细胞受体（TCR）与肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）的其他免疫细胞疗法则占比12%。

包含CAR-T疗法在内的绝大部分细胞免疫疗法集中于癌症治疗，然而细胞免疫疗法在癌症领域的成功也逐渐带动其在其他领域的应用，例如自身免疫领域。

近年来，减肥药物相关试验活动频繁，与2022年相比，2023年开始的肥胖试验增加了68%，与过去5年相较几乎翻了一倍。

在124种减肥药物管线中，有8种已上市，其余大部分（55%）处于1期临床试验阶段。肥胖产品管线主要集中在GIP/GLP-1受体激动剂，占正在开发药物的35%。此外，在所有药物中，其中50%是通过皮下注射，46%属于口服疗法，这将有望为患者带来更大的服药便利性。

2023年新上市的药物当中，超过40%为“first-in-class”疗法，显示产业在创新药物开发上不断持续往前。此外，在所获批的药物当中，约50%为生物制品，高于5年前的35%。

与近年趋势一致，2023年获批的“first-in-class”药物当中，主要集中于癌症领域（30%），其次为神经学领域（17%），这些“first-in-class”疗法多来自早期科研成果的转化。

值得一提的是，2023年的新药当中，有56%源自于新兴生物医药公司。

2023年的临床开发生产力也持续不断提高，主要是由于进行2期与3期临床试验的效率获得提升以及管线成功率增加所推动。

分析显示，与其他领域相较，代谢与内分泌领域管线的临床研发成功率更高。

综合来看，无论是在资金投入还是创新药物的研发方面，2023年的生物医药行业都显示出了积极的复苏势头。展望2024年，期望整个行业能够实现更大的突破，为众多患者带来更多创新且有效的新药物。