迪哲医药高瑞哲®获批上市：全球首款高选择性JAK1抑制剂突破PTCL治疗瓶颈

2024年6月19日，迪哲医药（股票代码：688192.SH）宣布，公司自主研发的I类新药——淋巴瘤领域全球首个且唯一高选择性JAK1抑制剂高瑞哲®（通用名：戈利昔替尼胶囊）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，单药适用于既往至少接受过一线系统性治疗的复发或难治的外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）成人患者。

全面突破PTCL治疗瓶颈

深度缓解、全面获益、更长生存

高瑞哲®此次在国内通过优先审评获批上市，是基于全球关键性注册临床研究“JACKPOT8 B部分”（JACKPOT8 Part B、JACKPOT8B），该研究旨在评估高瑞哲®治疗r/r PTCL的疗效和安全性，主要终点为独立影像评估委员会（IRC）评估的客观缓解率（ORR）。研究结果在2023年第65届美国血液学会（ASH）年会上以口头报告形式公布，并同步发表于《柳叶刀·肿瘤学》（Lancet Oncology，IF：54.4）。

研究结果显示，高瑞哲®单药治疗r/r PTCL：

深度缓解：经IRC确认的ORR达44.3%，完全缓解（CR）率达23.9%，均是既往靶向治疗方案的近2倍。

全面获益：在不同亚型PTCL中均观察到肿瘤缓解，满足了既往药物无法覆盖的PTCL亚型的治疗需求。

更长生存：中位缓解持续时间（DoR）长达20.7个月（现有其它疗法的DoR小于12个月）。

朱军 教授

JACKPOT8研究主要研究者、

北京大学肿瘤医院

“

高瑞哲®具有新机制、新结构，是全球首款针对PTCL的口服JAK1高选择性抑制剂，具有良好的药代动力学特性，是唯一在淋巴瘤领域有突破的JAK抑制剂，从机制及临床结果验证了其具有PTCL全亚型获益的潜质，单药治疗r/r PTCL ORR达到44.3%，DoR达到20.7个月，高瑞哲®的获批上市有望冲破PTCL治疗瓶颈，为PTCL诊疗带来新格局。

”

新机制、新结构

破局PTCL领域“十年无创新药”困境

PTCL是一种起源于胸腺后成熟T/NK细胞的恶性肿瘤，在所有非霍奇金淋巴瘤中生存率最低，一线标准治疗为CHOP为基础的四联化疗，治疗后缓解的患者存在极高复发风险。r/r PTCL患者的生存预后极差，针对这一群体的既往单药治疗效果极为有限，3年生存率仅为23%，中位总生存期（OS）仅5.8个月，并且该领域近十年没有创新药上市，临床治疗瓶颈亟需创新突破。

迪哲最早发现并验证了JAK/STAT通路是治疗PTCL的高潜力干预靶点，开创了全球首个通过靶向JAK/STAT通路治疗PTCL的全新作用机制。同时，独特的“两氢键一盐桥”创新分子结构设计，实现了高瑞哲®对JAK1的极高选择性（相对JAK家族其它成员高200-400倍）和长半衰期，可在持续稳定强抑制PTCL的同时，大幅提高治疗安全性和耐受性。

张小林 博士

迪哲医药创始人、董事长兼首席执行官

非常欣喜地看到，高瑞哲®作为全球首个且唯一治疗PTCL的高选择性JAK1抑制剂，在中国正式获批上市，让中国患者能够率先受益于‘全球首创’创新疗法。这是迪哲在1年内成功上市的第二款全球首创/潜在同类最佳源头创新药，凭借全新作用机制，高瑞哲®能有效治疗各亚型PTCL，填补了既往药物在多个亚型治疗上的空白。迪哲医药始终坚持源头创新，致力于推出全球首创和具有突破性潜力的创新疗法，填补全球未满足的临床需求。高瑞哲®已获美国食品药品监督管理局（FDA）授予的‘快速通道认定’，我们将加速全球研发进程，为全世界更多患者提供更优治疗选择。

凭借疗效和安全性优势，高瑞哲®连续4年入选ASCO、ASH和ICML等国际顶尖学术大会6项口头报告，相关研究结果发表于国际权威期刊《肿瘤学年鉴》（Annals of Oncology，IF：51.8）和《柳叶刀·肿瘤学》（Lancet Oncology，IF：54.4）。今年4月，高瑞哲®作为纳入国家药监局（NMPA）优先审评程序的创新药，获《CSCO淋巴瘤诊疗指南（2024版）》Ⅱ级推荐。

关于高瑞哲®（戈利昔替尼）

高瑞哲®是一款迪哲自主研发的高选择性Janus激酶1（JAK1）抑制剂，是全球首个且唯一作用于JAK/STAT通路的PTCL新机制治疗药物，于2024年6月获国家药监局批准在中国首发上市，单药适用于既往至少接受过一线系统性治疗的复发或难治的外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）成人患者。

高瑞哲®针对JAK1的选择性高于对JAK家族其他成员200-400倍，从而可以在大幅提升PTCL 治疗效果的同时确保更好的临床治疗安全性。国际多中心关键性注册临床研究“JACKPOT8的B部分”（JACKPOT8B）正在中国、美国、韩国和澳大利亚等国家开展。截至2023年8月31日，高瑞哲®单药显示出强效持久的抗肿瘤活性，客观缓解率（ORR）达44.3%，且其中一半以上肿瘤缓解的受试者达到了完全缓解（CR），CR率达23.9%，经独立影像评估委员会（IRC）评估的中位缓解持续时间（DoR）长达20.7个月。

高瑞哲®用于治疗r/r PTCL，于2022年2月获美国食品药品监督管理局（FDA）“快速通道认定”（Fast Track Designation）。2023年9月，高瑞哲®新药上市申请获药品监督管理局（NMPA）新药审评中心（CDE）受理并纳入优先审评。2023年，高瑞哲®研究成果相继在国际顶刊发表：全球I期临床试验（JACKPOT8A部分）刊于《肿瘤学年鉴》（Annals of Oncology，影响因子：51.8），JACKPOT8B研究刊于《柳叶刀·肿瘤学》（Lancet Oncology，影响因子：54.4）。

关于迪哲医药

迪哲医药（股票代码：688192.SH）是一家创新型生物医药企业，专注于恶性肿瘤、免疫性疾病领域创新疗法的研究、开发和商业化。公司坚持源头创新的研发理念，以推出全球首创药物（First-in-class）和具有突破性潜力的治疗方法为目标，旨在填补全球未被满足的临床需求。基于行业领先的转化科学和新药分子设计与筛选技术平台，公司已建立了六款具备全球竞争力的产品管线，其中两大处于全球关键性临床试验阶段的领先产品，均已在中国获批上市。欲了解更多信息，请关注微信公众号：迪哲Dizal，或访问www.dizalpharma.com。

来源：迪哲医药