未来十年，生物医药产业怎么走？关注这十大赛道就够了

1、治疗性基因编辑技术

治疗性基因编辑（Therapeutic gene editing）是指一类通过对基因进行靶向编辑（敲除、插入、替换、修饰等）进而获得治疗效果的疗法。

2020年，诺贝尔化学奖授予法国科学家埃玛纽埃尔·沙尔庞捷（Emmanuelle Charpentier）和美国科学家珍妮弗·道德纳（Jennifer Doudna），以表彰她们“研发了一种基因编辑方法”，即基于CRISPR-Cas的基因编辑。近年来，由于该技术的日益成熟，其在治疗性基因编辑方面的直接性临床研究也日益增加。2020年3月，基于CRISPR-Cas基因编辑技术的基因疗法首次被直接用于人体，以治疗一名患有莱伯氏先天性黑蒙症的遗传性失明患者。

2、细胞治疗技术

细胞治疗（Cell therapy）是指一类将活细胞移植入患者体内以实现治疗效果的疗法。细胞治疗可以根据所使用的治疗用细胞的类型而进一步细分，如基于免疫细胞的细胞免疫疗法、基于干细胞的干细胞疗法等。

2017年，首个CAR-T疗法（由Kymriah公司开发）被FDA批准以用于治疗急性淋巴细胞白血病。截止目前，已有多款CAR-T疗法在国内外获批上市。

3、新型药物递送技术

药物递送系统（Drug delivery system）是指在空间、时间及剂量上全面调控药物在生物体内分布的技术体系，通过增强治疗药物对其目标部位的递送，最大限度地减少目标外积累，从而改善患者的健康。新型药物递送系统能够通过调节药物的递送和释放位置，改变药物体内代谢行为，改善药物缓释控释特性、透生理屏障（如血脑屏障）特性等方式，提高药物的疗效，并降低毒副作用。2018年，FDA批准脂质纳米粒作为递送载体的首款RNAi药物Onpattro上市；2021年批准脂质纳米粒作为递送载体的首款mRNA疫苗Comirnaty上市。

4、人工智能等信息化技术在生物医药的应用

人工智能等信息化技术在生物医药领域的深度应用，即“人工智能+生物医药”（Artificial Intelligence + Biomedicine），是指企业和研究机构通过将人工智能与生物医药结合以实现生物医药领域的创新突破。

2017年，《自然》杂志报道了一种的具有专家级皮肤癌诊断能力的AI系统，是人工智能赋能生物医药领域的开创性里程碑式事件。2020年，DeepMind公司发布了AI算法AlphaFold 2，其能够基于氨基酸序列准确地预测蛋白质的3D结构，其预测的精准程度可与实验技术解析的3D结构相媲美。该成果被认为解决了一个生物学50年来的重大挑战，引发了科学界的震动，也再次掀起了“人工智能+生物医药”的研究和产业化热潮。

5、重组抗体技术

重组抗体（Recombinant antibody）是指利用重组DNA等分子生物学技术产生的抗体。重组抗体的最大特点是编码其抗体蛋白质的氨基酸或DNA序列是已知的。因此，在制备重组抗体时，人们可以通过重组DNA等技术，将编码重组抗体的基因序列插入至表达载体，并将其转入至表达宿主中（如哺乳动物细胞、酵母或细菌），进而表达纯化以获得特定种类的重组抗体。

重组抗体具有无动物源生产、高批次间一致性等优点，能够满足抗体大规模生产的需求，并以标准化的生产流程控制抗体生产质量稳定性。目前，基于重组抗体的药物研发也已成为生物制药的主流之一。未来，重组蛋白类药物将在癌症、传染病、免疫、内分泌代谢和神经系统等疾病防治领域发挥巨大作用。

6、小分子抑制剂技术

小分子抑制剂常见于目前临床上使用的各种药物中，包括各类蛋白质、酶、激酶、转录因子、质子泵、离子通道抑制剂等。小分子抑制剂通常能够迅速使其靶标失活因而在精细调控细胞生命和功能方面具有显著优势，这也使其成为生命科学研究中重要的工具药。

小分子药物一直在医学进步中发挥着重要作用，也是每年新批准药物中占比最大的药物类型（2022年FDA批准的新药中，小分子药物占比超过五成），未来，小分子类药物预计仍然将持续在新药研发中占有较大比重。

7、高通量测序技术

高通量测序（High-throughput sequencing）是指以高通量、快速、高效、且经济的方式对各种生物序列（例如DNA、RNA、蛋白质等序列）进行测序。在传统意义上，高通量测序通常是具体代指高通量基因测序，国家发展改革委印发的《“十四五”生物经济发展规划》中所提出的：“要加快发展高通量基因测序技术，推动以单分子测序为标志的新一代测序技术创新，不断提高基因测序效率、降低测序成本。”然而，随着近年来针对蛋白质等非核酸序列进行高通量测序的技术的涌现，高通量测序的含义也随之扩展。

随着人类基因组测序工作的完成，生命科学的研究重心或将从基因组学拓展至蛋白质组学。想要深入了解蛋白质组全部的成分和序列信息，进一步认识生命活动和疾病发生的分子机制，其关键即在于要有合适的高通量蛋白质测序技术做支撑。我国在高通量测序领域具有较好的研发基础和巨大的潜在市场需求，为我国在该领域实现弯道超车奠定了坚实基础。

8、药物偶联物技术

药物偶联物（Drug conjugate）是指一类运用特定的连接子（通常是化学链）将具有靶向定位性的配体和效应分子连接起来而产生的药物，其核心理念是定位配体发挥靶向投递作用，效应分子发挥治疗作用。总的来说，药物偶联物的构成可以用“定位配体-连接子-效应分子”的公式进行概括，根据定位配体的类型差异，又可将药物偶联物进一步具体细分为：抗体药物偶联物（Antibody-drug conjugate）、多肽药物偶联物（Peptide-drug conjugate）、蛋白药物偶联物（Protein-drug conjugate）、小分子药物偶联物（Small-molecule drug conjugate）、高分子药物偶联物（Polymer-drug conjugate）、放射性核素药物偶联物（Radionuclide-drug conjugate）、病毒样药物偶联物（Virus-like drug conjugate），等等。

近年来，抗体药物偶联物（ADC）发展较好，相比传统药物，ADC具有更好的给药靶向性。先后有Brentuximab vedotin（商品名Adcetris）、Trastuzumab emtansine（商品名Kadcyla）等新型ADC被FDA批准用于治疗霍奇金淋巴瘤和HER2阳性乳腺癌。

9、免疫检查点抑制剂

免疫检查点抑制剂（Immune checkpoint inhibitor）是指一类针对肿瘤的免疫治疗药物，其主要机理是通过阻断一类被称为免疫检查点的蛋白质，以恢复免疫系统对肿瘤细胞的杀伤能力，从而起到肿瘤治疗的作用。2018年，美国科学家詹姆斯·艾利森（James Allison）和日本科学家本庶佑（Tasuku Honjo）因在免疫检查点抑制剂方面的贡献而获得诺贝尔生理学或医学奖。

目前上市的免疫检查点抑制剂主要是针对免疫检查点PD-1/PD-L1或CTLA-4的单克隆抗体型药物。2011年，FDA批准了首款免疫检查点抑制剂，即靶向CTLA-4的Ipilimumab单抗，以用于治疗黑色素瘤。除此之外，目前还有多种针对LAG-3、TIM-3、TIGIT、VISTA等免疫检查点靶点的免疫检查点抑制剂在研。

10、脑机接口技术

脑机接口（Brain-Computer Interface，BCI）是指一种人机连接方式，其可以将脑信号直接与机器（最常见的是计算机、芯片或机器人肢体）建立通信通路。通过脑机接口技术，人们能够通过机器，对大脑中神经系统编码的记忆、决策、情感等信息进行提取和识别；基于机器接收的脑信息，人们又可以进一步对脑活动进行调控。

脑机接口在脑科学、神经精神疾病的研究和临床治疗等方面有着丰富的应用前景，例如：通过脑机接口，人们能够更好捕捉大脑不同区域在不同时间、不同状态下产生的神经活动信号，进而研究大脑的信息编码机制，这也有望启发新型人工智能算法的开发；通过脑机接口，人们也可以更好监测不同神经精神疾病在生理和病理情况下的脑信号，破解疾病发病的机理，进而针对性地开发相关疾病的治疗方法；人们也可以通过植入可刺激神经的脑机接口芯片，以纠正错误的神经活动或促进正常神经信号的重建，从而有望治疗一些难治的脑部相关疾病（如癫痫、视力损失、听力损失、阿尔茨海默病等）；脑机接口也用于恢复残疾或瘫痪病人的活动能力，残疾病人可以通过无创性脑机接口控制外部肢体，以替代残疾肢体的功能。

2024年2月，特斯拉CEO埃隆·马斯克在社交媒体平台X上发布了一项令人振奋的消息：Neuralink公司的脑机接口试验首位人类受试者已经完全康复，并且能够通过思维在电脑屏幕上移动鼠标，这一成果标志着脑机接口技术在人类身上的应用取得了重要突破。

根据《中华人民共和国国民经济和社会发展第十四个五年规划和2035年远景目标纲要》，脑科学和人工智能为国家战略科技力量，而脑机接口技术（脑机融合技术）是其中的关键技术。未来，脑机接口技术有望促进脑科学和人工智能领域的研究突破，并在神经精神疾病的诊断、治疗、康复等临床领域取得更广阔的应用。

2025年4月10日至12日，2025中国·无锡生物医药产业博览会再度在无锡太湖国际博览中心隆重举行。欲了解行业最新资讯，掌握行业未来发展，不妨参会一探究竟。