AI 制药正以迅猛之势崛起，逐渐成为医药领域的焦点。

2025中国（杭州）国际生物医药数字化发展论坛暨生物医药产业博览会将于2025年6月11日-13日在杭州国际博览中心举办。博览会，积极响应国家关于生物医药新质生产力的战略引导，大力倡导并实施数字化创新生物医药的相关政策。

在科技飞速发展的当下，AI 制药正以迅猛之势崛起，逐渐成为医药领域的焦点。简单来说，AI 制药就是将人工智能技术深

度融入药物研发的各个环节，从靶点发现、药物分子设计，到临床试验等，全方位提升药物研发的效率与质量。其核心技术

涵盖机器学习、深度学习、自然语言处理等，这些技术就像一把把钥匙，为攻克传统制药的难题打开了新的大门。

一直以来，新药研发都是一项耗时久、成本高、风险大的艰巨任务。据统计，一款新药从研发到上市，平均需要 10 - 15 年的时间，投入成本高达数十亿美元，而且成功率极低，平均成功率仅在 10% - 15% 左右。在这样的背景下，AI 制药的出现，无疑为医药行业带来了新的曙光。它有望打破传统制药的困境，以更高效、更精准的方式推动新药的研发进程，为全球患者带来更多的治疗希望 。

产业现状与规模

近年来，AI 制药市场呈现出蓬勃发展的态势，规模不断扩大，增长势头强劲。据 Research And Markets 数据显示，2022 年全球 AI 制药市场规模达到 10.4 亿美元，预计到 2026 年，这一数字将将近 30 亿美元，年平均复合增长率高达 30% 。到 2032 年，全球 AI 药物研发市场规模预计更是会突破 200 亿美元，展现出巨大的发展潜力。

再看中国市场，虽然起步相对较晚，但发展速度不容小觑。2020 年中国 AI 制药市场规模为 8163 万元，而预计到 2025 年，市场规模将达到 7.74 亿元，年复合增长率达到 56.8%，增速远超全球平均水平 。越来越多的企业开始涉足 AI 制药领域，既有晶泰科技、英矽智能等专注于 AI 制药的初创企业，也有恒瑞医药、石药集团等传统药企通过战略合作、股权投资等方式积极拥抱 AI 技术，加速创新药物研发进程。截至 2024 年 1 月，中国已经有超过 10 家 AI 药物研发企业管线进入临床阶段，进入临床阶段的 AI 药物研发管线数量达 34 条，其中自研是最主要的研发模式，占比 85% 。这些数据充分表明，AI 制药在中国市场正处于快速发展的上升期，未来前景十分广阔。

AI 制药的独特价值

降本增效，突破传统困境

传统药物研发就像一场漫长而艰辛的马拉松，从最初的靶点发现，到药物筛选、临床试验，再到最终上市，每一个环节都充满了挑战，耗时久且成本高昂。据统计，传统制药研发一款新药平均需要 10 - 15 年的时间，投入成本高达 10 - 20 亿美元 。而且在这个过程中，大量的资源被投入到临床试验前的研究以及临床试验中，然而最终能够成功上市的药物却寥寥无几，平均成功率仅在 10% - 15% 左右，这意味着大部分的投入都可能付诸东流。

AI 制药的出现，为这一困境带来了转机。AI 技术凭借其强大的数据分析和处理能力，能够在药物研发的各个环节发挥重要作用，实现降本增效。在靶点发现阶段，AI 可以通过对海量生物医学数据的挖掘和分析，快速准确地识别与疾病相关的潜在靶点，大大缩短了靶点发现的时间。以往传统方法可能需要数年时间才能确定一个潜在靶点，而 AI 技术的应用则有可能将这个时间缩短至几个月甚至更短。

在药物筛选环节，AI 制药同样展现出了巨大的优势。传统的药物筛选方法通常是通过实验对大量的化合物进行逐一测试，这种方式不仅效率低下，而且成本高昂。而 AI 技术可以通过构建机器学习模型，对虚拟化合物库进行快速筛选，预测化合物与靶点的结合亲和力，从而快速找到具有潜在活性的药物分子。这种虚拟筛选技术能够在短时间内对数十亿个化合物进行评估，大大提高了筛选效率，同时也降低了实验成本。例如，Atomwise 公司利用其开发的 AtomNet 技术，通过深度卷积神经网络来预测小分子与蛋白质的结合亲和力，能够在短时间内从海量的化合物中筛选出有潜力的药物候选分子，大大加速了先导化合物的发现过程 。

再看临床试验阶段，AI 可以通过对患者数据的分析，帮助研究人员更好地设计临床试验方案，选择合适的患者群体，优化给药剂量和疗程等，从而提高临床试验的成功率，减少不必要的资源浪费。通过 AI 技术的辅助，临床试验的周期有望缩短，成本也能够得到有效控制。据相关研究表明，AI 技术的应用可以使药物早期发现所需时间缩短至原来的三分之一，成本节省至原来的二百分之一 。一些 AI 制药公司已经取得了显著的成果，如英国的 Exscientia 公司开发的药物 DSP - 1181，作为全球第一个由 AI 设计的分子进入临床试验阶段，大大缩短了研发周期，展示了 AI 制药在降本增效方面的巨大潜力 。

精准医疗，开启个性化诊疗新时代

精准医疗是当今医学发展的重要方向，它强调根据患者的个体差异，如基因、生理特征、生活方式等，制定个性化的治疗方案，以提高治疗效果，减少不良反应。AI 制药在精准医疗中扮演着至关重要的角色，为实现个性化诊疗提供了有力的支持。

在疾病诊断方面，AI 技术可以通过对患者的医学影像、基因数据、临床症状等多源信息的分析，实现疾病的早期精准诊断。以医学影像分析为例，AI 算法能够快速准确地识别影像中的病变特征，辅助医生进行疾病诊断，提高诊断的准确性和效率。对于一些早期难以察觉的疾病，如癌症，AI 技术可以通过对影像数据的深度学习，发现细微的病变迹象，为患者争取早期治疗的机会。例如，谷歌旗下的 DeepMind 公司开发的 AI 系统，能够对眼部疾病进行精准诊断，其诊断准确率与专业眼科医生相当 。

在药物治疗方面，AI 制药可以根据患者的基因信息和生理特征，预测患者对不同药物的反应和疗效，从而为患者量身定制最适合的药物治疗方案。不同患者的基因组成和生理状态存在差异，对药物的代谢和反应也各不相同，传统的 “一刀切” 式的治疗方法往往无法满足每个患者的需求。而 AI 技术可以通过分析大量的患者数据，建立药物反应预测模型，为医生提供个性化的用药建议。例如，通过对患者的基因数据进行分析，AI 可以预测患者是否会对某种药物产生不良反应，从而避免患者使用不适合的药物，提高治疗的安全性和有效性 。

AI 制药还可以助力开发个性化的药物。通过对患者个体的疾病特征和生物学信息的深入了解，利用 AI 技术设计和开发针对特定患者群体甚至个体的药物，实现真正意义上的精准治疗。这种个性化药物的研发，将有望提高药物的疗效，减少药物的副作用，为患者带来更好的治疗体验。随着 AI 技术和基因测序技术的不断发展，精准医疗的应用前景将更加广阔，AI 制药也将在其中发挥越来越重要的作用，为患者提供更加精准、高效的医疗服务 。

技术创新，推动医药行业变革

AI 制药作为一种新兴的技术领域，在药物研发的各个环节都带来了创新性的应用，深刻地影响着医药行业的发展模式，推动着整个行业的变革与升级。

在靶点发现环节，AI 技术打破了传统的基于经验和假设的研究模式。传统靶点发现主要依赖于科研人员对疾病生物学机制的理解和实验室研究，过程繁琐且效率低下。而 AI 可以通过对多组学数据，如基因组学、转录组学、蛋白质组学和代谢组学数据的整合分析，挖掘出潜在的药物靶点。例如，英矽智能的 Pharma.AI 平台，通过分析大量的生物医学文献和临床数据，成功识别出多个新的药物靶点，加速了从靶点发现到临床验证的过程 。AI 还能够通过对疾病相关信号通路的分析，预测新的靶点，为新药研发提供更多的可能性。这种数据驱动的靶点发现方式，不仅提高了靶点发现的效率和准确性，还能够发现一些传统方法难以发现的新型靶点，为药物研发开辟新的方向。

药物筛选是新药研发的关键环节，AI 技术的应用使得药物筛选从传统的实验筛选向虚拟筛选转变。传统的高通量实验筛选方法虽然能够对大量化合物进行测试，但成本高、周期长，且容易受到实验条件的限制。AI 虚拟筛选则利用计算机模拟和机器学习算法，在虚拟环境中对化合物库进行筛选，预测化合物与靶点的相互作用和活性。这种方法可以在短时间内对数十亿个化合物进行评估，大大提高了筛选的速度和效率。同时，AI 还可以根据筛选结果对化合物进行优化设计，提高化合物的活性和选择性。例如，薛定谔公司（Schrödinger）利用其基于物理模型的 AI 技术，在药物分子设计和优化方面取得了显著成果，帮助制药企业更快地找到具有潜力的药物候选分子 。

临床试验设计是新药研发中确保药物安全性和有效性的重要步骤，AI 为临床试验设计带来了新的思路和方法。AI 可以通过对历史临床试验数据、患者特征数据和疾病模型的分析，优化临床试验的设计方案，包括确定合适的患者群体、选择最佳的试验终点、优化给药方案等。这样可以提高临床试验的成功率，减少不必要的试验次数和患者暴露，降低研发成本和风险。AI 还可以实时监测临床试验过程中的数据，及时发现潜在的问题并进行调整，确保试验的顺利进行。例如，Tempus 公司利用 AI 技术对肿瘤患者的临床数据和基因数据进行分析，为肿瘤药物临床试验提供精准的患者分层和入组建议，提高了临床试验的效率和质量 。

AI 制药还促进了药物研发与其他领域的交叉融合，如与基因编辑技术、纳米技术等的结合。AI 与基因编辑技术的结合，可以实现对基因的精准编辑和调控，为治疗遗传性疾病提供新的手段；AI 与纳米技术的结合，可以设计和开发新型的纳米药物载体，提高药物的递送效率和靶向性。这些交叉融合的创新应用，将进一步拓展药物研发的边界，推动医药行业向更高水平发展 。