基因治疗产品的研究进展

基因治疗产品的研究进展

基因疗法是一种通过分子生物学手段，将 DNA、RNA等外源性基因引入病人体内，使其在病人中进行基因表达，从而对遗传缺陷和畸形进行补偿的治疗手段;或者是将核酸引入到细胞中，从而使目标基因沉默或激活，从而实现治疗。与常规的小分子、抗体药物相比，基因疗法可以在基因层面上起到一定的调节作用，因此，虽然蛋白质水平无法成药，但能够明确致病基因，具有极强的靶向性。从目前来看，在恶性肿瘤、感染性疾病、罕见性疾病和自体免疫疾病等领域方面，基因治疗具有一定的效果，可见其未来发展和应用前景广阔。

基因治疗产品中，全球第一个上市的是反义寡核苷酸性质的福米韦生钠，是一种核酸类药物。目前，全球已有二十多个基因治疗的药品获得审批，但只有极少的部分通过了我国的审批并成功上市，这表明，基因疗法在我国的发展前景广阔。经过多年的研究，以及积累的临床实验数据能够表明，基因治疗对一些严重的人类疾病具有相当的效果，且安全性稳定。以临床研究的结果证明为依据，更多的基因治疗药物获批推出，进一步拓展基因治疗的应用。比如，药监局经过反复多次的核验审查，在2021年通过了"奕凯达"的上市审批，这是由星凯特生物科技有限公司生产的个人定制化活细胞产品，同时这更是国内首次达到上市标准的细胞类的药物，该类药物的主要作用群体是级别超过二级，且经治愈后又再次发作的弥漫性大B细胞淋巴瘤患者。奕凯达是一项技术转移项目，其核心为CAR-T细胞治疗药物Yescarta。而Yescarta经美国FDA官方许可上市则是在2017年，一直到2021年7月，经统计发现，全球允许其上市的国家、地方政府累积数量为38个以上，不仅如此，同时还收集到了数千人的病例医治资料。对于自体免疫细胞而言，其具体是用来治疗末线患者的，在具体实践期间，其较为突出的优势是不用双盲，同时也无需设置对照组。但还有一个问题，怎样做到对医疗全过程中无菌和基因药物的追溯仍是当前临床遇到的一个主要问题。

中国第一个得到药监局核准，并进行了药物临床试用的基因编辑疗法产物和造血干细胞产品是由广州辑因医学科技公司关于输血依赖型β-地中海贫血的CRISPR/Cas9基因编辑疗法产品ET-1的药物临床实验，于2021年1月18日正式获得CDE的审批。此外，纽福斯生物公司始终坚持开展关于基因治疗方面的创新产品探索活动，其研制的NR082眼用输注液(rAAV-ND4，研制代号NFS-01)于2021年3月30日正式取得国家药监部门核发的注册性药物临床实验许可，同时其还发展为了我国眼科领域首个获得临床试验批准的体内基因治疗用药，主要的作用群体是ND4发生异常改变所引起的Leber基因遗传性视神经病变。对于NR082来讲，其在2020年9月份时，便已经得到了专业认证，认证机构来自美国FDA这也为该产品的发展打下了较好的基础。

基因治疗产品的相关法律法规还有待完善，在质量上应该有更严格的把关。基因治疗需要更高超的科学技术，要保证他的安全性和可靠性还需要进一步发展和努力，基因治疗，一种新型生物医疗，要有更加科学的管理体系和审评体系，未来的研究发展发将会更加制度化。

参考文献：

[1]刘晓丹.基因治疗产品的研究进展及其国内外监管制度探析[J].中国医药工业杂志，2021，(8):1097-1105.

[2]百度文献.