RNA外显子编辑疗法的重大突破：ACDN-01获FDA批准，引领Stargardt病治疗新篇章

2024年1月29日，Ascidian Therapeutics宣布了一个激动人心的消息：美国食品和药物管理局（FDA）已批准其创新RNA外显子编辑疗法ACDN-01的研究性新药（IND）申请，并授予快速通道资格。这一批准标志着RNA外显子编辑疗法进入临床阶段，为Stargardt病和其他ABCA4视网膜病患者带来了新的希望。

ACDN-01是有史以来第一个临床阶段的RNA外显子编辑疗法，也是唯一针对Stargardt病遗传病因的临床阶段疗法。这一突破性疗法的开发，得益于Ascidian Therapeutics在RNA编辑领域的深入研究和创新。

Ascidian Therapeutics总裁兼临时首席执行官博士Michael Ehlers表示：“FDA的批准是Ascidian和RNA编辑领域的一个重要里程碑。我们选择首先向FDA提交申请，是因为我们坚信我们的数据严谨性。通过编辑RNA而不是DNA，ACDN-01具有独特的优势，有可能改变Stargardt病患者的生活。从更广泛的角度来看，这也可能显著扩大基因医学的范围。”

STELLAR是一项开放标签的1/2期试验，旨在评估单剂量ACDN-01的安全性和有效性。该试验将通过视网膜下注射的方式，为Stargardt病和其他ABCA4视网膜病患者提供治疗。这一试验的成功将为ACDN-01的进一步开发和上市提供有力支持。

Stargardt病是最常见的遗传性黄斑变性，起因于ABCA4基因的变异。这些变异引发渐进性视网膜退化和视力损害，通常从儿童期或青少年早期开始。由于ABCA4基因具有庞大的基因序列和多种突变类型，常规的基因替换或单碱基编辑方法无法有效解决Stargardt病的治疗问题。

ACDN-01作为一种创新的RNA外显子编辑疗法，通过单一载体传递的方式，在非人灵长类动物视网膜中展示了高效、持久的体内RNA外显子编辑效果。在人类视网膜外植体中，离体RNA外显子编辑也取得了显著成果。这一疗法的独特机制为其在Stargardt病治疗中的有效性提供了有力支持。

随着FDA对ACDN-01的IND批准和快速通道资格的授予，Ascidian Therapeutics计划在2024年上半年启动STELLAR试验的患者招募工作。这一阶段标志着RNA外显子编辑疗法正式进入临床实践，为患者带来新的治疗选择和希望。

对于Stargardt病和其他ABCA4视网膜病患者及其家庭来说，ACDN-01的临床开发是一个重要的里程碑。这一疗法的成功将不仅为患者提供新的治疗途径，同时也将推动基因医学领域的发展，为更多遗传性疾病的治疗带来新的可能。

未来，我们期待看到更多关于ACDN-01的研究成果和临床进展，以及RNA外显子编辑疗法的广泛应用。让我们共同期待这一创新疗法为遗传性疾病患者带来更好的生活质量和社会福祉。