维亚臻siRNA创新药VSA001开启肝脏靶向治疗新篇章 为FCS患者带来新希望

近日，国家生物药技术创新中心核酸药物技术创新平台孵化企业维亚臻宣布，其在研1类新药VSA001注射液（以下简称VSA001）已顺利完成中国家族性乳糜微粒血症综合征（familial chylomicronemia syndrome, FCS）III期临床试验超过36例全部患者入组，并计划于2025年第一季度完成该临床试验的全部终点评价，支持后续的新药注册上市申请。VSA001有望成为中国首个针对FCS的获批药物。

在医学领域，每一次创新都是对生命的深深致敬。今天，我们荣幸地宣布，VSA001——这款肝脏靶向的小干扰RNA（siRNA）药物，正以其革命性的治疗方式，为FCS（家族性乳糜微粒血症）患者描绘出一个全新的未来。

VSA001通过精准沉默载脂蛋白C3（APOC3）的mRNA水平，有效降低APOC3蛋白的表达，进而通过双重途径调节血脂代谢，实现血清TG和TRL水平的显著降低。这一创新机制，为FCS患者提供了一种全新的治疗策略。

在中国进行的这项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验中，VSA001展现出了令人瞩目的治疗效果和安全性。36例FCS患者接受了不同剂量的VSA001或安慰剂治疗，结果显示，VSA001能够显著降低患者的甘油三酯水平，且总有效率和安全性均达到预期目标。

李勇教授，作为本次临床试验的主要研究者，对VSA001给予了高度评价：“对于FCS患者而言，VSA001的出现无疑是一场及时雨。其持续、稳定、显著的降TG效果，以及良好的安全性，让我们看到了治愈FCS的希望。”

维亚臻首席执行官邹晓明博士也表示：“VSA001有望成为中国首个针对FCS的获批药物，这是我们团队多年努力的成果。我们将继续与各研究机构及临床专家紧密合作，完成后续的临床试验和观察随访工作，争取早日为FCS患者带来福音。”

此外，值得一提的是，VSA001的独特治疗优势不仅限于FCS。其长药效和长给药间隔等特点，还有望为包括严重高甘油三酯血症在内的其他血脂异常患者提供新的治疗选择。

在未来的日子里，我们期待VSA001能够为更多患者带来希望和光明。让我们一起见证这款药物的力量，共同迎接一个更加健康、美好的未来！

部分文字来源：Visirna维亚臻