士泽生物开创新纪元：iPS细胞治疗帕金森病获批国家级临床研究

2024年1月，国家生物药技术创新中心细胞疗法“揭榜挂帅”技术攻关重点项目士泽生物医药有限公司（Roche Accelerator Member；以下简称“士泽生物”）联合上海市东方医院（同济大学附属东方医院）（以下简称“东方医院”）开展的“临床级iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞治疗中重度帕金森病的临床研究”项目，经过国家干细胞临床研究专家委员会的多轮评审，正式由国家卫生健康委员会和国家药品监督管理局（以下简称“国家两委局”）批准，开展国家级干细胞备案临床研究（国家两委局批准开展临床备案号：MR-31-24-001927）。

在医学领域的不断探索与创新中，士泽生物迈出了历史性的一步。公司申报的“临床级iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞治疗中重度帕金森病的临床研究”项目，已正式获得国家两委局的批准，这不仅标志着我国iPS衍生细胞治疗帕金森病进入临床研究的新纪元，更是对神经系统疾病治疗策略的一次革命性尝试。

近年来，随着国家对于干细胞研究及应用的重视与投入，相关指导原则及政策密集出台。士泽生物的这一研究项目正是在《干细胞临床研究管理办法》等一系列政策文件的指引下，经过严格筛选和审批后脱颖而出的。这不仅是对士泽生物科研实力的肯定，更是对我国干细胞研究领域整体进步的体现。

帕金森病作为一种全球性的神经退行性疾病，长期以来困扰着无数患者和医疗工作者。传统药物治疗和手术治疗的局限性使得寻找新的治疗方案成为迫切需求。士泽生物的这一研究项目，正是针对这一需求而生。通过采用颅内立体定位注射方式移植临床级iPS衍生多巴胺能神经前体细胞，该项目旨在探索一种全新的、替代性的治疗方法，为中重度帕金森病患者带来新的希望。

值得一提的是，士泽生物的这一项目不仅是我国首个获批的iPS衍生细胞治疗帕金森病的临床研究项目，更是迄今为止唯一一个正式获批的iPS衍生细胞治疗神经系统疾病的国家级干细胞备案临床研究项目。这一地位的确立，无疑为士泽生物在干细胞治疗领域的进一步发展奠定了坚实基础。

展望未来，随着研究的深入和临床应用的推进，我们有理由相信，士泽生物的这一创新治疗方案将为帕金森病患者带来更加安全、有效的治疗选择。同时，这一研究成果也将为其他神经系统疾病的治疗提供新的思路和方向，推动我国干细胞治疗领域迈向新的高度。

士泽生物简介

士泽生物临床级iPS衍生多巴胺神经前体细胞治疗帕金森病的首发管线：

士泽生物已建立全流程的临床级iPS衍生亚型多巴胺能神经前体细胞的工艺及质量控制体系，诱导制备的高纯度亚型特化多巴胺能神经前体神经细胞产品质量标准达国际领先水平，并已在临床前帕金森病小动物模型及中重度帕金森病非人灵长类模型上进行了评估和验证，成药性优异，证实细胞移植治疗安全有效。

2023年正式入选成为Roche Accelerator在中国的十五家合作成员企业之一。士泽生物正在罗氏体系提供的全球专业顾问团队及配套科学资源的合作支持下，加速推动士泽生物 iPS 衍生细胞治疗帕金森病新药管线的研发和产业化，并入选国家生物药技术创新中心细胞疗法“揭榜挂帅”技术攻关重点项目。

部分文章来源：士泽生物